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Gentherapie

Gentherapie

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Eine Hoffnung auf Heilung von ADA
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Gentherapie: Genschäden in Zellen durch Hinzufügen des intakten Gens (therapeut

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Eine Zusammenfassung über Gentherapie: - Definitionen Gentherapie, viraler Vektor, somatische Gentherapie, Keimbahntherapie - Voraussetzungen für eine Gentherapie - in-vivo-Methode und ex-vivo-Methode - Hoffnungen und Risiken von Gentherapie - Fazit

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Gentherapie Eine Hoffnung auf Heilung von ADA Definitionen: Gentherapie: Genschäden in Zellen durch Hinzufügen des intakten Gens (therapeutisches Gen) behoben viraler Vektor: Überträger / Virenpartikel mit genetisch modifiziertem Material z.B. Retroviren, Adenoviren, Liposomen, die intakte Gene in den Körper einschleusen somatische Gentherapie: Korrektur von angeborenen/erworbenen Mutationen in Körperzellen Keimbahntherapie: Gentherapie von polygenen Erkrankungen, z. B. Krebs ➜ gesetzlich verboten, technisch nicht möglich, ethisch fraglich Voraussetzungen für eine Gentherapie: genetischer Defekt muss monogen sein + rezessiv vererbbar Zielzellen müssen leicht isolierbar sein Hoffnung auf Heilung > Risiko In-vivo-Methode findet direkt im Körper statt Entnahme defekter Körperzellen Einbau intaktes Gen in viralen Vektor Übertragung viraler Vektor in Körper, z.B. Inhalation oft unvollständige Übertragung Wirkung sehr kurz Hoffnungen der Gentherapie: Ex-vivo-Methode findet außerhalb des Körpers statt Entnahme defekter Körperzellen, Vermehrung der Zellen im Labor mit viralem Vektor Reimplantation Zellen mit intakten Genen in den Körper Wirkung längerfristig Heilung der Krankheit / Linderung der Symptome Risiken der Gentherapie: mögliches Auftreten von unerwünschten immunologischen Reaktionen, z.B. Krebs intaktes Gen kann nur zum Zeitpunkt der Zellteilung in die Zelle eingeschleust werden therapeutisches Gen muss an der richtigen Stelle eingebaut werden ➜ falscher Einbau = Gefahr eines Gendefekts kranke Erbinformation muss ersetzt werden, sonst sind sowohl die gesunde als auch die kranke Erbinformation aktiv, kann zu Funktionseinschränkungen führen Fazit: Ist nur auf bestimmte Krankheiten anwendbar, aber sehr sinnvoll für schwerkranke Menschen, deren Krankheit alle Kriterien erfüllt. Trotzdem sind die Erfolgs- und Heilungschancen durch die Risiken und Methoden sehr eingeschränkt.

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