Die Zusammenfassung des Textes über CRISPR/Cas Methode und Muskeldystrophie Heilung wird in detaillierter Form präsentiert.
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Biologie
30. Nov. 2025
4.960
6 Seiten
Die Zusammenfassung des Textes über CRISPR/Cas Methode und Muskeldystrophie Heilung wird in detaillierter Form präsentiert.
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Bei der Gentherapie unterscheidet man zwischen gentechnisch veränderten und genom-editierten Organismen. Während bei gentechnisch veränderten Organismen (GVO) artfremde Gene eingeschleust werden, zielt die Genom-Editierung auf präzise Veränderungen im vorhandenen Erbgut ab.
Definition Genom-Editierung bezeichnet die gezielte Veränderung einzelner DNA-Abschnitte ohne Einbringen artfremder Gene.
Die CRISPR/Cas9 Technologie ermöglicht eine besonders präzise Form der Genom-Editierung. Sie wird als vielversprechender Ansatz für die Behandlung genetischer Erkrankungen wie Muskeldystrophien erforscht.
Highlight Die Genom-Editierung mittels CRISPR/Cas9 gilt als Revolution in der Gentechnik und wurde 2020 mit dem CRISPR/Cas Nobelpreis ausgezeichnet.
Die somatische Gentherapie und die Keimbahntherapie sind zwei unterschiedliche Ansätze der Gentherapie
Somatische Gentherapie Hierbei werden Gene in Körperzellen (somatische Zellen) eingeschleust. Die Veränderungen werden nicht vererbt.
Keimbahntherapie Gene werden in Keimzellen oder befruchtete Eizellen eingebracht. Die Veränderungen werden an Nachkommen weitergegeben.
Vocabulary Keimbahntherapie - Gentherapie, die Auswirkungen auf das Erbgut zukünftiger Generationen hat.
In Deutschland ist die somatische Gentherapie erlaubt, während die Keimbahntherapie verboten ist. Dies wirft ethische Fragen auf und zeigt die Notwendigkeit einer gesellschaftlichen Debatte über die Grenzen der CRISPR/Cas Anwendung am Menschen.

Die DNA-Sequenzierung bildet die molekulare Grundlage für gezielte Genmanipulationen mittels CRISPR gene editing. Sie ermöglicht die exakte Bestimmung der Basenabfolge in einem DNA-Abschnitt.
Definition DNA-Sequenzierung ist die Bestimmung der genauen Abfolge der Basen Adenin, Thymin, Guanin und Cytosin in einem DNA-Molekül.
Das Prinzip beruht auf dem gezielten Kettenabbruch durch künstliche Didesoxy-Nukleotide. Diese fehlt am 3'-C-Atom die zweite OH-Gruppe, wodurch die DNA-Polymerase kein weiteres Nukleotid anhängen kann.
Der Prozess der DNA-Sequenzierung umfasst folgende Schritte
Highlight Die genaue Kenntnis der DNA-Sequenz ist entscheidend für die Entwicklung präziser CRISPR/Cas Anwendungen in der Gentherapie.
Diese Methode, auch als Sanger-Sequenzierung bekannt, bildet die Grundlage für moderne Hochdurchsatz-Sequenzierverfahren. Sie ermöglicht die Identifikation krankheitsrelevanter Genmutationen und ist damit unverzichtbar für die Entwicklung neuer Therapieansätze wie CRISPR gene editing bei Muskeldystrophien.

Die dritte Seite erklärt die technischen Details der DNA-Sequenzierung und des Transkriptionsabbruchs.
Vocabulary Didesoxy-Nucleotide - künstlich veränderte Nukleotide, die zum Abbruch der DNA-Synthese führen.
Highlight Der Prozess der DNA-Sequenzierung wird durch die Verwendung von radioaktiv markierten Primern und verschiedenen Nukleotidtypen ermöglicht.

Diese Seite zeigt die praktische Durchführung der DNA-Sequenzierung mit detaillierten Abbildungen und Erklärungen.
Example Die Gelelektrophorese wird als Methode zur Auftrennung der DNA-Fragmente dargestellt.
Highlight Die verschiedenen Längen der DNA-Fragmente ermöglichen die Bestimmung der Basensequenz.

Die fünfte Seite beschäftigt sich mit der praktischen Anwendung der Gentherapie bei Muskeldystrophie.
Example Ein Vergleich der Zwerchfellmuskulatur zwischen gesunden, erkrankten und behandelten Beagles wird präsentiert.
Highlight Die Wirksamkeit der Behandlung wird durch fluoreszierende Markierung des Dystrophin-Proteins nachgewiesen.

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine schwerwiegende genetische Erkrankung, die zu fortschreitendem Muskelabbau führt. Ursache sind Mutationen im Dystrophin-Gen, einem der größten menschlichen Gene. Konventionelle Gentherapien stoßen hier an ihre Grenzen. Die CRISPR/Cas Methode eröffnet jedoch neue Möglichkeiten zur gezielten Genreparatur.
Vocabulary Dystrophin - Ein Protein, das für die Stabilität der Muskelfasern essentiell ist.
Forscher setzen ein vereinfachtes CRISPR-Cas-System ein, bei dem crRNA und tracrRNA zu einer single guide RNA (sgRNA) fusioniert sind. Diese bildet mit dem Cas-Enzym eine präzise molekulare Schere. Durch Basensequenzanalyse wird die exakte Zielsequenz im Dystrophin-Gen bestimmt.
Highlight Die CRISPR/Cas Methode ermöglicht erstmals eine zielgenaue Genreparatur bei der Duchenne-Muskeldystrophie.
Die Behandlung zielt darauf ab, das mutierte Exon 51 aus dem Dystrophin-Gen herauszuschneiden. Dadurch kann wieder ein verkürztes, aber funktionsfähiges Dystrophin-Protein gebildet werden. Erste Versuche an Hunden mit DMD zeigen vielversprechende Ergebnisse.
Example In Muskelbiopsien behandelter Hunde konnte 6 Wochen nach der Genom-Editierung wieder Dystrophin nachgewiesen werden.
Diese bahnbrechenden Fortschritte in der Muskeldystrophie Forschung wecken Hoffnungen auf neue Therapieansätze für bisher unheilbare genetische Erkrankungen. Die CRISPR/Cas Anwendung könnte in Zukunft vielen Patienten mit Muskeldystrophien eine deutlich verbesserte Lebensqualität ermöglichen.
Unser KI-Begleiter ist speziell auf die Bedürfnisse von Schülern zugeschnitten. Basierend auf den Millionen von Inhalten, die wir auf der Plattform haben, können wir den Schülern wirklich sinnvolle und relevante Antworten geben. Aber es geht nicht nur um Antworten, sondern der Begleiter führt die Schüler auch durch ihre täglichen Lernherausforderungen, mit personalisierten Lernplänen, Quizfragen oder Inhalten im Chat und einer 100% Personalisierung basierend auf den Fähigkeiten und Entwicklungen der Schüler.
Du kannst dir die App im Google Play Store und im Apple App Store herunterladen.
Ja, du hast kostenlosen Zugriff auf Inhalte in der App und auf unseren KI-Begleiter. Zum Freischalten bestimmter Features in der App kannst du Knowunity Pro erwerben.
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Entdecken Sie die Funktionsweise des CRISPR/Cas-Systems, einschließlich seiner Komponenten (Cas-Protein, crRNA, tracrRNA), Anwendungsbeispiele in der Landwirtschaft und Medizin, sowie Vor- und Nachteile. Erfahren Sie mehr über off-target-Effekte und den Unterschied zwischen genetisch veränderten und genom-editierten Organismen. Ideal für Studierende der Molekularbiologie und Genetik.
Entdecken Sie die Grundlagen von CRISPR-Cas9, einer revolutionären Methode der Gentechnik. Erfahren Sie, wie die Genschere funktioniert, welche Risiken und ethischen Bedenken bestehen und wie CRISPR im Vergleich zu anderen Technologien abschneidet. Diese Zusammenfassung bietet einen klaren Überblick über die Funktionsweise, die Bedeutung und die potenziellen Folgen dieser bahnbrechenden Technologie.
Diese Ausarbeitung behandelt die CRISPR/Cas9-Technologie, ihre Entstehung, Funktionsweise und Anwendungsmöglichkeiten in der Genom-Editierung. Erfahren Sie mehr über die Chancen und Risiken dieser revolutionären Methode, die von Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier entwickelt wurde. Die Arbeit beleuchtet auch ethische Fragestellungen und die rechtlichen Rahmenbedingungen in verschiedenen Ländern. Ideal für Studierende der Molekularbiologie und Genetik.
Erfahren Sie alles über die Funktionsweise des CRISPR/Cas9-Systems, einschließlich der Schritte zur Zielerkennung, DNA-Schneidung und Reparaturmechanismen. Diese Zusammenfassung behandelt die Struktur von CRISPR-Arrays, die Rolle von Cas-Proteinen und die Anwendung in der Gentechnik zur gezielten Genbearbeitung. Ideal für Studierende der Biologie und Gentechnik.
Erfahren Sie alles über die Grundlagen der Gentechnik, einschließlich Definitionen, Techniken wie Restriktionsenzyme und Plasmide, sowie Anwendungen in der Medizin und Landwirtschaft. Diese Zusammenfassung bietet einen Überblick über transgene Organismen, Chancen und Risiken der Gentechnik und Beispiele wie Bt-Mais und Insulinproduktion. Ideal für Studierende der Biotechnologie und verwandter Fächer.
Entdecken Sie die Grundlagen des CRISPR/Cas9 Verfahrens in dieser Präsentation. Erfahren Sie mehr über die Funktionsweise, die Vorteile und Risiken der Gentechnik sowie deren Verbindung zum Transhumanismus. Ideal für Studierende, die sich mit genetischer Manipulation und deren ethischen Implikationen auseinandersetzen möchten.
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Die App ist sehr leicht und gut gestaltet. Habe bis jetzt alles gefunden, nachdem ich gesucht habe und aus den Präsentationen echt viel lernen können! Die App werde ich auf jeden Fall für eine Klassenarbeit verwenden! Und als eigene Inspiration hilft sie natürlich auch sehr.
Stefan S
iOS user
Diese App ist wirklich echt super. Es gibt so viele Lernzettel und Hilfen, […]. Mein Problemfach ist zum Beispiel Französisch und die App hat mega viel Auswahl für Hilfe. Dank dieser App habe ich mich in Französisch verbessert. Ich würde diese jedem weiterempfehlen.
Samantha Klich
Android user
Wow ich bin wirklich komplett baff. Habe die App nur mal so ausprobiert, weil ich es schon oft in der Werbung gesehen habe und war absolut geschockt. Diese App ist DIE HILFE, die man sich für die Schule wünscht und vor allem werden so viele Sachen angeboten, wie z.B. Ausarbeitungen und Merkblätter, welche mir persönlich SEHR weitergeholfen haben.
Anna
iOS user
Ich finde Knowunity so grandios. Ich lerne wirklich für alles damit. Es gibt so viele verschiedene Lernzettel, die sehr gut erklärt sind!
Jana V
iOS user
Ich liebe diese App sie hilft mir vor jeder Arbeit kann Aufgaben kontrollieren sowie lösen und ist wirklich vielfältig verwendbar. Man kann mit diesem Fuchs auch normal reden so wie Probleme im echten Leben besprechen und er hilft einem. Wirklich sehr gut diese App kann ich nur weiter empfehlen, gerade für Menschen die etwas länger brauchen etwas zu verstehen!
Lena M
Android user
Ich finde Knowunity ist eine super App. Für die Schule ist sie ideal , wegen den Lernzetteln, Quizen und dem AI. Das gute an AI ist , dass er nicht direkt nur die Lösung ausspuckt sondern einen Weg zeigt wie man darauf kommt. Manchmal gibt er einem auch nur einen Tipp damit man selbst darauf kommt . Mir hilft Knowunity persönlich sehr viel und ich kann sie nur weiterempfehlen ☺️
Timo S
iOS user
Die App ist einfach super! Ich muss nur in die Suchleiste mein Thema eintragen und ich checke es sehr schnell. Ich muss nicht mehr 10 YouTube Videos gucken, um etwas zu verstehen und somit spare ich mir meine Zeit. Einfach zu empfehlen!!
Sudenaz Ocak
Android user
Diese App hat mich echt verbessert! In der Schule war ich richtig schlecht in Mathe und dank der App kann ich besser Mathe! Ich bin so dankbar, dass ihr die App gemacht habt.
Greenlight Bonnie
Android user
Ich benutze Knowunity schon sehr lange und meine Noten haben sich verbessert die App hilft mir bei Mathe,Englisch u.s.w. Ich bekomme Hilfe wenn ich sie brauche und bekomme sogar Glückwünsche für meine Arbeit Deswegen von mir 5 Sterne🫶🏼
Julia S
Android user
Also die App hat mir echt in super vielen Fächern geholfen! Ich hatte in der Mathe Arbeit davor eine 3+ und habe nur durch den School GPT und die Lernzettek auf der App eine 1-3 in Mathe geschafft…Ich bin Mega glücklich darüber also ja wircklich eine super App zum lernen und es spart sehr viel Heit dass man mehr Freizeit hat!
Marcus B
iOS user
Mit dieser App hab ich bessere Noten bekommen. Bessere Lernzettel gekriegt. Ich habe die App benutzt, als ich die Fächer nicht ganz verstanden habe,diese App ist ein würcklich GameChanger für die Schule, Hausaufgaben
Sarah L
Android user
Hatte noch nie so viel Spaß beim Lernen und der School Bot macht super Aufschriebe die man Herunterladen kann total Übersichtlich und Lehreich. Bin begeistert.
Hans T
iOS user
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Samantha Klich
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Timo S
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Sudenaz Ocak
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Greenlight Bonnie
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Also die App hat mir echt in super vielen Fächern geholfen! Ich hatte in der Mathe Arbeit davor eine 3+ und habe nur durch den School GPT und die Lernzettek auf der App eine 1-3 in Mathe geschafft…Ich bin Mega glücklich darüber also ja wircklich eine super App zum lernen und es spart sehr viel Heit dass man mehr Freizeit hat!
Marcus B
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Mit dieser App hab ich bessere Noten bekommen. Bessere Lernzettel gekriegt. Ich habe die App benutzt, als ich die Fächer nicht ganz verstanden habe,diese App ist ein würcklich GameChanger für die Schule, Hausaufgaben
Sarah L
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Hatte noch nie so viel Spaß beim Lernen und der School Bot macht super Aufschriebe die man Herunterladen kann total Übersichtlich und Lehreich. Bin begeistert.
Hans T
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Die Zusammenfassung des Textes über CRISPR/Cas Methode und Muskeldystrophie Heilung wird in detaillierter Form präsentiert.
Die CRISPR/Cas Methode wird im Kontext der Muskeldystrophie Forschung erläutert, mit besonderem Fokus auf die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und deren potenzielle Behandlungsmöglichkeiten.
Hauptpunkte:

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Bei der Gentherapie unterscheidet man zwischen gentechnisch veränderten und genom-editierten Organismen. Während bei gentechnisch veränderten Organismen (GVO) artfremde Gene eingeschleust werden, zielt die Genom-Editierung auf präzise Veränderungen im vorhandenen Erbgut ab.
Definition: Genom-Editierung bezeichnet die gezielte Veränderung einzelner DNA-Abschnitte ohne Einbringen artfremder Gene.
Die CRISPR/Cas9 Technologie ermöglicht eine besonders präzise Form der Genom-Editierung. Sie wird als vielversprechender Ansatz für die Behandlung genetischer Erkrankungen wie Muskeldystrophien erforscht.
Highlight: Die Genom-Editierung mittels CRISPR/Cas9 gilt als Revolution in der Gentechnik und wurde 2020 mit dem CRISPR/Cas Nobelpreis ausgezeichnet.
Die somatische Gentherapie und die Keimbahntherapie sind zwei unterschiedliche Ansätze der Gentherapie:
Somatische Gentherapie: Hierbei werden Gene in Körperzellen (somatische Zellen) eingeschleust. Die Veränderungen werden nicht vererbt.
Keimbahntherapie: Gene werden in Keimzellen oder befruchtete Eizellen eingebracht. Die Veränderungen werden an Nachkommen weitergegeben.
Vocabulary: Keimbahntherapie - Gentherapie, die Auswirkungen auf das Erbgut zukünftiger Generationen hat.
In Deutschland ist die somatische Gentherapie erlaubt, während die Keimbahntherapie verboten ist. Dies wirft ethische Fragen auf und zeigt die Notwendigkeit einer gesellschaftlichen Debatte über die Grenzen der CRISPR/Cas Anwendung am Menschen.

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Die DNA-Sequenzierung bildet die molekulare Grundlage für gezielte Genmanipulationen mittels CRISPR gene editing. Sie ermöglicht die exakte Bestimmung der Basenabfolge in einem DNA-Abschnitt.
Definition: DNA-Sequenzierung ist die Bestimmung der genauen Abfolge der Basen Adenin, Thymin, Guanin und Cytosin in einem DNA-Molekül.
Das Prinzip beruht auf dem gezielten Kettenabbruch durch künstliche Didesoxy-Nukleotide. Diese fehlt am 3'-C-Atom die zweite OH-Gruppe, wodurch die DNA-Polymerase kein weiteres Nukleotid anhängen kann.
Der Prozess der DNA-Sequenzierung umfasst folgende Schritte:
Highlight: Die genaue Kenntnis der DNA-Sequenz ist entscheidend für die Entwicklung präziser CRISPR/Cas Anwendungen in der Gentherapie.
Diese Methode, auch als Sanger-Sequenzierung bekannt, bildet die Grundlage für moderne Hochdurchsatz-Sequenzierverfahren. Sie ermöglicht die Identifikation krankheitsrelevanter Genmutationen und ist damit unverzichtbar für die Entwicklung neuer Therapieansätze wie CRISPR gene editing bei Muskeldystrophien.

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Vocabulary: Didesoxy-Nucleotide - künstlich veränderte Nukleotide, die zum Abbruch der DNA-Synthese führen.
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Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine schwerwiegende genetische Erkrankung, die zu fortschreitendem Muskelabbau führt. Ursache sind Mutationen im Dystrophin-Gen, einem der größten menschlichen Gene. Konventionelle Gentherapien stoßen hier an ihre Grenzen. Die CRISPR/Cas Methode eröffnet jedoch neue Möglichkeiten zur gezielten Genreparatur.
Vocabulary: Dystrophin - Ein Protein, das für die Stabilität der Muskelfasern essentiell ist.
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Highlight: Die CRISPR/Cas Methode ermöglicht erstmals eine zielgenaue Genreparatur bei der Duchenne-Muskeldystrophie.
Die Behandlung zielt darauf ab, das mutierte Exon 51 aus dem Dystrophin-Gen herauszuschneiden. Dadurch kann wieder ein verkürztes, aber funktionsfähiges Dystrophin-Protein gebildet werden. Erste Versuche an Hunden mit DMD zeigen vielversprechende Ergebnisse.
Example: In Muskelbiopsien behandelter Hunde konnte 6 Wochen nach der Genom-Editierung wieder Dystrophin nachgewiesen werden.
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Entdecken Sie die Funktionsweise des CRISPR/Cas-Systems, einschließlich seiner Komponenten (Cas-Protein, crRNA, tracrRNA), Anwendungsbeispiele in der Landwirtschaft und Medizin, sowie Vor- und Nachteile. Erfahren Sie mehr über off-target-Effekte und den Unterschied zwischen genetisch veränderten und genom-editierten Organismen. Ideal für Studierende der Molekularbiologie und Genetik.
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Die App ist sehr leicht und gut gestaltet. Habe bis jetzt alles gefunden, nachdem ich gesucht habe und aus den Präsentationen echt viel lernen können! Die App werde ich auf jeden Fall für eine Klassenarbeit verwenden! Und als eigene Inspiration hilft sie natürlich auch sehr.
Stefan S
iOS user
Diese App ist wirklich echt super. Es gibt so viele Lernzettel und Hilfen, […]. Mein Problemfach ist zum Beispiel Französisch und die App hat mega viel Auswahl für Hilfe. Dank dieser App habe ich mich in Französisch verbessert. Ich würde diese jedem weiterempfehlen.
Samantha Klich
Android user
Wow ich bin wirklich komplett baff. Habe die App nur mal so ausprobiert, weil ich es schon oft in der Werbung gesehen habe und war absolut geschockt. Diese App ist DIE HILFE, die man sich für die Schule wünscht und vor allem werden so viele Sachen angeboten, wie z.B. Ausarbeitungen und Merkblätter, welche mir persönlich SEHR weitergeholfen haben.
Anna
iOS user
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Jana V
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Ich liebe diese App sie hilft mir vor jeder Arbeit kann Aufgaben kontrollieren sowie lösen und ist wirklich vielfältig verwendbar. Man kann mit diesem Fuchs auch normal reden so wie Probleme im echten Leben besprechen und er hilft einem. Wirklich sehr gut diese App kann ich nur weiter empfehlen, gerade für Menschen die etwas länger brauchen etwas zu verstehen!
Lena M
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Ich finde Knowunity ist eine super App. Für die Schule ist sie ideal , wegen den Lernzetteln, Quizen und dem AI. Das gute an AI ist , dass er nicht direkt nur die Lösung ausspuckt sondern einen Weg zeigt wie man darauf kommt. Manchmal gibt er einem auch nur einen Tipp damit man selbst darauf kommt . Mir hilft Knowunity persönlich sehr viel und ich kann sie nur weiterempfehlen ☺️
Timo S
iOS user
Die App ist einfach super! Ich muss nur in die Suchleiste mein Thema eintragen und ich checke es sehr schnell. Ich muss nicht mehr 10 YouTube Videos gucken, um etwas zu verstehen und somit spare ich mir meine Zeit. Einfach zu empfehlen!!
Sudenaz Ocak
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Diese App hat mich echt verbessert! In der Schule war ich richtig schlecht in Mathe und dank der App kann ich besser Mathe! Ich bin so dankbar, dass ihr die App gemacht habt.
Greenlight Bonnie
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Ich benutze Knowunity schon sehr lange und meine Noten haben sich verbessert die App hilft mir bei Mathe,Englisch u.s.w. Ich bekomme Hilfe wenn ich sie brauche und bekomme sogar Glückwünsche für meine Arbeit Deswegen von mir 5 Sterne🫶🏼
Julia S
Android user
Also die App hat mir echt in super vielen Fächern geholfen! Ich hatte in der Mathe Arbeit davor eine 3+ und habe nur durch den School GPT und die Lernzettek auf der App eine 1-3 in Mathe geschafft…Ich bin Mega glücklich darüber also ja wircklich eine super App zum lernen und es spart sehr viel Heit dass man mehr Freizeit hat!
Marcus B
iOS user
Mit dieser App hab ich bessere Noten bekommen. Bessere Lernzettel gekriegt. Ich habe die App benutzt, als ich die Fächer nicht ganz verstanden habe,diese App ist ein würcklich GameChanger für die Schule, Hausaufgaben
Sarah L
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Hatte noch nie so viel Spaß beim Lernen und der School Bot macht super Aufschriebe die man Herunterladen kann total Übersichtlich und Lehreich. Bin begeistert.
Hans T
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