Keimbahntherapie und Grundlagen der Gentechnik

Die Keimbahntherapie ist eine Form der Gentherapie, die sich auf Keimzellen (Eizellen oder Spermien) konzentriert. Im Gegensatz zur somatischen Gentherapie sind die veränderten Gene bei der Keimbahntherapie vererbbar.

Highlight: Die Keimbahntherapie ist aufgrund ethischer Bedenken und möglicher unbeabsichtigter Folgen für zukünftige Generationen umstritten.

Grundprinzipien der Gentechnik:

1. Gewinnung der DNA aus einer Spenderzelle
2. Isolierung des gewünschten Gens
3. Übertragung des Gens in einen Plasmidring eines Bakteriums
4. Einbau des Plasmids in die Wirtszelle
5. Ablesen und Produktion der neuen Information

Beispiel: Ein häufig verwendetes Bakterium in der Gentechnik ist Escherichia coli.

Bakterien sind in der Gentechnik bevorzugte Organismen aufgrund folgender Eigenschaften:

• Besitz von Plasmiden für den Einbau von Fremd-Genen
• Einfachheit des Organismus ermöglicht standardisierte Produktion
• Kurze Generationsdauer und hohe Individuenzahl für hohe Produktionsraten

Vocabulary: Transgene Organismen sind Lebewesen, deren Erbgut durch gentechnische Methoden verändert wurde.

Beispiele für transgene Organismen:

• Bakterien zur Produktion von Insulin und Cystein
• Rinder oder Schafe zur Produktion von Proteinen wie Antithrombin
• Pflanzen mit verbesserten Eigenschaften wie Herbizidresistenz oder erhöhtem Nährwert

Herstellung von Knockout-Mäusen und CRISPR/Cas-System

Die Herstellung von Knockout-Mäusen ist ein wichtiges Werkzeug in der Genforschung. Der Prozess umfasst folgende Schritte:

1. Entnahme embryonaler Stammzellen aus Blastozysten eines Inzuchtmäusestamms
2. Übertragung eines Inaktivierungsvektors in die Stammzellen
3. Homologe Rekombination zum Austausch von DNA-Abschnitten
4. Einsetzen der rekombinierten Stammzellen in eine Blastozyste
5. Implantation in eine Empfängermaus
6. Entwicklung von Chimären und Rückkreuzung zur Erzeugung homozygoter Tiere

Vocabulary: Homologe Rekombination ist ein Prozess, bei dem sich ähnliche DNA-Abschnitte aneinander anlagern und austauschen.

Highlight: Das CRISPR/Cas-System hat die Herstellungszeit von Knockout-Mäusen erheblich verkürzt und die Effizienz der Genmanipulation verbessert.

Die CRISPR/Cas-Methode ermöglicht eine präzisere und schnellere Genmanipulation direkt in der befruchteten Eizelle, ohne vorherige Selektion rekombinanter Zellen.

Example: Die CRISPR/Cas9-Anwendung beim Menschen wird intensiv erforscht, um genetische Erkrankungen zu behandeln oder zu verhindern.