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Gentherapie Biologie LK GFS

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Gentherapie PartnerGFS ->somatische- und Keimbahntherapie

GENTHERAPIE BIOLOGIE LK INHALTSVERZEICHNIS 1.0 Allgemeines O 1.1 Vorwissen 1.2 Definition O 2.0 Methoden der Gentherapie 2.1 Somatische Gentherapie O O O 2.1.1 Ablauf > 2.1.2 Verfahrensmöglichkeiten 2.1.3 Risiken 2.1.4 Beispiel 2.2 Keimbahntherapie ➤ 2.2.1 Allgemein ➤ 2.2.2 Problem > 2.2.3 Beispiel 2.3 Zeitstrahl Vor- und Nachteile Quellen 1.1 VORWISSEN Ziel: Behandlung erblicher Krankheiten mithilfe von Gentechnik Somatische Gentherapie: Übertragung von Genen in Körperzellen von Menschen. > Neue genetische Eigenschaften werden nicht in die nächste Generation vererbt. o Eingriff in die genetisch gesteuerten Funktionen von Körperzellen o Bsp.: Krebszellen in den Selbstmord (= Apoptose) treiben Keimbahntherapie: ,,Gendefekt" sollen bereits in der befruchteten Eizelle korrigiert werden. ➤ Neue genethische Info wird an alle späteren Zellen des Menschen weitergegeben und damit vererbt! 1.2 DEFINITION Die Gentherapie ist ein Verfahren, welches das Ziel hat Gendefekte zu korrigieren. Sie behandelt also nicht die Symptome, sondern die Ursache der Krankheit. 2.0 METHODEN DER GENTHERAPIE 2.1 SOMATISCHE GENTHERAPIE 2.1.1 ABLAUF Behandelt monogenetische Erberkrankungen Gene delivery Aufenthalt des Materials Vektoren 1. Körperzellen des Patienten werden entnommen Ⓒwissensschau.de 2. ein Virus schleust das fehlerfreie Gen in die Zellen ein 3. der Patient erhält die ver- änderten Zellen zurück 4. das fehlerfreie Gen kann die normalen Körperfunk- tionen wieder herstellen So funktioniert die erste zugelassene Gentherapie Im Labor wird der Großteil des Erbguts eines Adeno-assoziierten Virus (AAV) entfernt. An Stelle des eigenen Erbguts wird das Gen für das Eiweiß Lipoproteinlipase (LPL) in das Viruspartikel eingefügt. Dem Patienten werden Millarden der Viren in den Unterschenkelmuskel gespritzt. Zusätzlich erhält er Medikamente, die das Immunsystem unterdrücken. Quelle: Uniqure Tsp/Reinheckel Das Virus Infiziert eine Muskelzelle. In der Zelle bindet sich das Virus an den Zellkern und setzt das LPL-Gen frei. ZELLE ZELLKERN Das...