Gentherapie - Gene reparieren statt Symptome behandeln

Stell dir vor, du könntest kaputte Gene wie defekte Software-Code einfach "patchen" - genau das macht Gentherapie. Anstatt nur die Symptome zu behandeln, geht man direkt an die genetische Ursache von Krankheiten ran.

Es gibt zwei Hauptarten: Bei der somatischen Gentherapie werden nur deine Körperzellen verändert - die Änderungen vererben sich nicht an deine Kinder. Die Keimbahntherapie hingegen würde schon befruchtete Eizellen verändern, sodass die Korrekturen weitervererbt werden - das ist in Deutschland aber verboten.

Die Durchführung läuft entweder in vivo (direkt in deinem Körper) oder ex vivo (Zellen werden rausgenommen, repariert und wieder eingesetzt) ab. Die wichtigsten Mechanismen sind Genersatztherapie (kaputtes Gen wird ausgetauscht), Gen-Editierung mit der berühmten CRISPR-Genschere und epigenetische Ansätze.

Um die Gene in die Zellen zu bekommen, nutzt man verschiedene Transformationsmethoden wie Viren als Genfähren, Elektroporation (Zellwände werden kurz durchlässig gemacht) oder Liposome als Transportkapseln.

Merktipp: Gentherapie = Reparatur am genetischen "Quellcode" statt Behandlung der "Fehlermeldungen"

Erfolgsgeschichten gibt es bereits bei spinaler Muskelatrophie, β-Thalassämie und akuter lymphatischer Leukämie. Allerdings bleiben Risiken wie unkontrollierte Genveränderungen, Immunreaktionen und hohe Kosten, die den Zugang einschränken können.