Gentherapie: Chancen und Grenzen

Stell dir vor, du könntest genetische Krankheiten einfach "reparieren" wie einen Softwarefehler. Genau das versucht die Gentherapie - sie korrigiert fehlerhafte Gene durch verschiedene DNA-Techniken und geht damit direkt an die Ursache genetischer Erkrankungen.

Die Realität ist aber komplizierter als die Theorie. Glybera, die erste zugelassene Gentherapie der westlichen Welt, konnte zwar Symptome lindern, aber Patienten nicht vollständig heilen. Das zeigt: Die Wirksamkeit ist oft noch eingeschränkt.

Die größten Probleme sind praktischer Natur. Lange Entwicklungszeiten, hohe Kosten und geringe Patientenzahlen machen Gentherapien extrem teuer. Dazu kommt das Risiko, dass Veränderungen der Erbinformation im schlimmsten Fall zur Entstehung von Krebszellen führen können.

In Deutschland ist die Gentherapie von Keimbahnzellen komplett verboten. Das bedeutet: Genetische Veränderungen, die an Kinder weitergegeben werden könnten, sind rechtlich nicht erlaubt. Erlaubt sind nur Therapien an Körperzellen, die nicht vererbt werden.

Wichtig zu wissen: Gentherapie zielt hauptsächlich auf Patienten mit rezessiv vererbten Krankheiten ab - also Erkrankungen, die nur auftreten, wenn beide Elternteile das defekte Gen weitergeben.

Methoden der Genübertragung

Die Wissenschaft hat verschiedene Wege entwickelt, um gesunde Gene in Zellen zu bringen. Bei der Transduktion nutzen Forscher Viren als "Genfähren" - diese schleusen das gesunde Gen in die Zielzellen ein.

Der grundlegende Ablauf ist ziemlich clever: Körperzellen werden dem Patienten entnommen, ein Virus bringt das fehlerfreie Gen in die Zellen, und dann erhält der Patient die veränderten Zellen zurück. Man unterscheidet zwischen In-vitro-Methoden (Zellen werden außerhalb des Körpers verändert) und In-vivo-Methoden (Veränderung direkt im Körper).

Bei der Transfektion wird Nukleinsäure direkt in eukaryotische Zellen eingebracht. Das kann zeitweilig passieren oder dauerhaft durch Einbau ins Genom. Elektroporation macht Zellmembranen durch elektrische Felder vorübergehend durchlässig für Makromoleküle.

Das erste Gentherapie-Experiment fand 1990 in Washington bei Ashanti DeSilva statt. Sie litt an einer Störung ihres Immunsystems, und obwohl die Behandlung anfangs half, ließ die Wirkung nach einiger Zeit nach - sie muss weiterhin Medikamente nehmen.

Gut zu wissen: Die Mikroinjektion kennst du vielleicht aus einem anderen Kontext - dabei wird eine Samenzelle direkt in eine Eizelle gespritzt. Diese Technik wird auch für genetische Veränderungen genutzt.